Federalna administracija za lekove SAD (FDA) odobrila je novi tretman za retku bolest zgrušavanja krvi, koji će po dozi koštati 3,5 miliona dolara, što ga čini najskupljim lekom bilo gde na svetu.
Lek, nazvan Hemgenik, je genska terapija za hemofiliju B, retku genetsku bolest koja prouuzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja koje je teško zaustaviti, prenosi Science alert.
Hemofilija B je češća kod muškaraca nego kod žena, i iako je teško doći do tačnog broja, procene ukazuju da je skoro 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od te doživotne bolesti.
Glavni lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B u SAD daje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, ali su njegovi doživotni troškovi lečenja visoki. Kod onih sa teškim simptomima, potreban je rutinski i skup režim lečenja, koji vremenom može početi da slabi u smislu efikasnosti.
Danas istraživači procenjuju da je životni trošak odrasle osobe za svakog pacijenta sa umerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara. Troškovi lečenja u Velikoj Britaniji su jeftiniji nego u SAD ili drugde u Evropi, ali i dalje iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njegovog života.
Hemgenik je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi. Proizvod se prenosi u telo preko vektora zasnovanog na virusu, koji je projektovan da isporučuje DNK ciljnim ćelijama u jetri. Ove genetske informacije zatim repliciraju ćelije, šireći uputstva za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.
Dve studije su do sada testirale efikasnost i bezbednost Hemgeniksa.
U jednoj od njih, među 54 učesnika sa teškom ili umereno teškom hemofilijom B, istraživači su otkrili povećan nivo aktivnosti faktora IX, smanjujući potrebu za rutinskom zamenom terapije koja je trenutno dostupna pacijentima.
Nakon što su primili gensku terapiju, stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolisana krvarenja pala je za preko 50 odsto u poređenju sa njihovom osnovnom stopom.
Neželjeni efekti su uključivali glavobolje, simptome slične gripu i povišene enzime u jetri, a sve to lekari treba pažljivo da prate.
„Genska terapija za hemofiliju je na vidiku više od dve decenije. Uprkos napretku u lečenju hemofilije, prevencija i lečenje epizoda krvarenja mogu negativno da utiču na kvalitet života pojedinaca“, kaže Piter Marks, direktor Centra za procenu i istraživanje biologije FDA.
On dodaje da ovo odobrenje pruža novu opciju lečenja za pacijente sa hemofilijom B i predstavlja važan napredak u razvoju inovativnih terapija za one koji doživljavaju visok teret bolesti povezanih sa ovim oblikom hemofilije.
Još nije jasno da li je ovaj tretman genskom terapijom lek za hemofiliju B, ali početni rezultati obećavaju.
Tagovi
